Pharming Group N.V.: een biotechbedrijf in transitie

Pharming Group N.V. is een Nederlands biofarmaceutisch bedrijf met hoofdkantoor in Leiden. Het bedrijf richt zich op de ontwikkeling en commercialisering van medicijnen voor zeldzame aandoeningen, de zogenaamde “rare diseases”. In deze nichemarkt concentreert Pharming zich op protein replacement therapies en precision medicines. Het is een beursgenoteerde onderneming, met noteringen aan zowel Euronext Amsterdam (PHARM) als de Nasdaq in de Verenigde Staten (PHAR), en telt ongeveer 400 medewerkers.

Het bedrijf is vooral bekend van zijn eerste succesproduct Ruconest, een recombinant C1-esteraseremmer die wordt ingezet bij de behandeling van erfelijk angio-oedeem (HAE). Daarnaast heeft Pharming in 2023 een tweede product op de markt gebracht: Joenja (leniolisib), een orale therapie voor de uiterst zeldzame immuunziekte APDS (Activated PI3Kδ Syndrome). Deze toevoeging markeert een belangrijke stap in de ontwikkeling van Pharming: van een onderneming die jarenlang volledig leunde op één enkel product, naar een breder biotechbedrijf met meerdere inkomstenbronnen.

Erfelijk angio-oedeem en Ruconest

HAE is een zeldzame, erfelijke aandoening waarbij patiënten lijden aan terugkerende, vaak pijnlijke en soms levensbedreigende zwellingen in het gezicht, de ledematen, het maag-darmkanaal en de luchtwegen. De ziekte wordt veroorzaakt door een mutatie die leidt tot een tekort of slecht functionerend C1-esteraseremmer-eiwit, waardoor het immuunsysteem ontregeld raakt en vocht uit de bloedvaten lekt. De aandoening is autosomaal dominant, wat betekent dat een kind 50% kans heeft de ziekte te erven wanneer één van de ouders drager is van het gen.

Ruconest biedt een oplossing door het tekort aan C1-esteraseremmer te compenseren. Het middel kan acute aanvallen behandelen of voorkomen, en wordt intraveneus toegediend. Hoewel HAE zeldzaam is, is de markt voor behandelingen groot en in volle ontwikkeling. De wereldwijde markt voor HAE-therapeutica werd in 2022 geschat op ruim 3 miljard dollar en groeit naar verwachting tot 6 à 10 miljard in 2030.

Pharming behaalde in 2024 een omzet van bijna 300 miljoen dollar, waarvan het grootste deel afkomstig was uit Ruconest. In de eerste helft van 2025 groeide de omzet van dit middel met bijna 40% ten opzichte van een jaar eerder. Ondanks die groei staat de positie van Ruconest onder druk: nieuwe, gebruiksvriendelijkere orale therapieën van concurrenten kunnen marktaandeel afsnoepen. Toch blijft er een groep patiënten die baat heeft bij Ruconest, bijvoorbeeld omdat zij minder goed reageren op alternatieve behandelingen of intraveneuze toediening juist de voorkeur heeft.

APDS en de doorbraak van Joenja

De grootste verandering voor Pharming kwam met de introductie van Joenja (leniolisib). APDS is een zeer zeldzame immuunziekte die veroorzaakt wordt door een mutatie in het PI3Kδ-gen. Deze mutatie zorgt voor een overactief eiwit dat de ontwikkeling en functie van witte bloedcellen ontregelt. Gevolg: patiënten kampen al vanaf jonge leeftijd met terugkerende infecties, chronische ontstekingen, auto-immuunproblemen en een verhoogd risico op lymfekanker.

Tot voor kort waren de behandelingsopties voor APDS beperkt tot ondersteunende therapieën zoals antibiotica, immunoglobulinen of in sommige gevallen een stamceltransplantatie. Joenja is het eerste medicijn dat direct ingrijpt op de oorzaak van de ziekte door de overactiviteit van PI3Kδ te remmen. Dit middel is in maart 2023 goedgekeurd door de Amerikaanse FDA en sindsdien ook toegelaten in het Verenigd Koninkrijk, Australië en Israël. In Europa loopt het toelatingsproces nog, waarbij extra vragen zijn gesteld over de productiedocumentatie; de beslissing is doorgeschoven naar 2026.

De patiëntenpopulatie voor APDS is klein: wereldwijd wordt uitgegaan van 1.500 tot 2.000 bekende patiënten, maar waarschijnlijk ligt dit hoger vanwege onderdiagnose. Voor een weesgeneesmiddel is dat echter voldoende om commercieel interessant te zijn, omdat de prijs per patiënt hoog ligt: in de VS bedraagt de listprijs meer dan een half miljoen dollar per jaar. In de eerste helft van 2025 genereerde Joenja al ruim 23 miljoen dollar omzet. Analyses laten zien dat dit bedrag de komende jaren fors kan oplopen: bij neutrale aannames zou de omzet in 2030 kunnen groeien naar 400 à 450 miljoen dollar, en in een optimistisch scenario zelfs richting 900 miljoen.

Joenja is een chronische behandeling: patiënten moeten het medicijn levenslang gebruiken om de ziekteverschijnselen onder controle te houden. Daarmee bouwt Pharming een stabiele en terugkerende inkomstenstroom op, mits het erin slaagt voldoende patiënten te diagnosticeren, toegang te regelen in meerdere landen en concurrenten voor te blijven.

Financiële prestaties en transitie

De financiële cijfers van Pharming laten een gemengd beeld zien. Tussen 2020 en 2022 lag de omzet stabiel rond de 200 miljoen dollar, met bescheiden winsten. Vanaf 2023 zette een groeiversnelling in: de omzet steeg dat jaar met bijna 20% naar 245 miljoen en in 2024 verder naar 297 miljoen. De groei kwam vooral door hogere verkopen van Ruconest en de eerste bijdrage van Joenja.

Ondanks die stijgende omzet schrijft Pharming sinds 2023 rode cijfers. In 2024 bedroeg het nettoverlies ongeveer 11 miljoen dollar. De belangrijkste redenen liggen in de forse investeringen in de introductie en uitrol van Joenja, oplopende onderzoeks- en ontwikkelingskosten, vertraging in de Europese toelatingsprocedures en hogere financieringslasten.

Pharming beschikt eind 2024 over een kaspositie van circa 200 miljoen dollar, terwijl de schuldenlast beperkt blijft. Daarmee kan het bedrijf de huidige fase goed doorstaan, maar investeringen in nieuwe producten of overnames zouden in de toekomst alsnog aanleiding kunnen geven tot extra financiering of emissies. In het verleden heeft Pharming vaker gebruikgemaakt van converteerbare obligaties om kapitaal op te halen.

Toekomstscenario’s: 2025–2030

De vraag is hoe Pharming zich de komende jaren ontwikkelt. Voor Ruconest lijkt de groei beperkt: bij een marktaandeel van 5% binnen de sterk groeiende HAE-markt komt de omzet in 2030 niet veel hoger uit dan de huidige 300 à 350 miljoen. Alleen bij een groter marktaandeel of nieuwe indicaties kan dit substantieel toenemen.

De echte groeimotor moet Joenja worden. Afhankelijk van de snelheid van toelating, de adoptie onder patiënten en concurrentie, variëren de scenario’s sterk. In een pessimistisch scenario groeit Joenja tot 150 miljoen omzet in 2030, terwijl in een neutraal scenario 400 miljoen haalbaar lijkt. In een optimistisch geval kan dat bedrag zelfs richting 900 miljoen lopen. Daarmee zou Joenja groter worden dan Ruconest en Pharming’s totale omzet richting 1 miljard dollar duwen.

Wat betekent dit voor de winstgevendheid? In een pessimistisch scenario blijft Pharming rond break-even of in licht verlies hangen. In een neutraal scenario keert het bedrijf vanaf 2026–2027 terug naar winstgevendheid, met een mogelijke nettowinst van circa 90 miljoen in 2030. In het optimistische geval kan dat oplopen tot 250–300 miljoen winst.

Strategische kansen en risico’s

Pharming bevindt zich in een cruciale transitiefase. De belangrijkste kansen liggen in:

• Diversificatie van de portefeuille: van één product (Ruconest) naar meerdere medicijnen, met Joenja als tweede pijler.
• Nichemarkten met hoge prijzen: zeldzame ziekten kennen vaak weinig concurrentie en hoge marges.
• Internationale expansie: toelating in de VS, Europa en daarbuiten biedt groeipotentieel.

Tegelijkertijd zijn er duidelijke risico’s:

• Afhankelijkheid van regulatoire goedkeuringen: vertragingen zoals in Europa voor Joenja kunnen omzetgroei remmen.
• Concurrentie: nieuwe orale HAE-middelen of andere PI3Kδ-remmers kunnen marktaandeel wegsnoepen.
• Financieringsbehoefte: toekomstige groei of overnames kunnen nieuwe kapitaalrondes noodzakelijk maken.

Conclusie

Pharming is een Nederlands biotechbedrijf dat zich ontwikkelt van een eenpijleronderneming naar een bredere speler in zeldzame ziekten. Met Ruconest heeft het een stabiele basis gelegd, maar de echte toekomst ligt bij Joenja en de verdere uitbouw van de pijplijn. Het bedrijf combineert sterke groeipotentie met duidelijke risico’s en onzekerheden. De komende jaren, met name de periode tot en met 2030, zullen bepalend zijn voor de vraag of Pharming definitief doorbreekt als winstgevend internationaal biotechbedrijf of dat het blijft balanceren tussen groei en verlies.